El profesor Shunji Tomatsu es el mejor especialista a nivel mundial en Sindrome de Morquio A, es jefe Asesor Médico de la Fundación Carol Ann, así como en la realización de investigaciones para la segunda generación de fármacos para el tratamiento de Morquio A en el hueso.
Pero desafortunadamente poco tiempo después Vivendy anunciaba que no iniciaría los ensayos clínicos junto con el Dr, Tomatsu por la gran inversión que se necesitaba; sin embargo Biomarin siguió adelante con los ensayos.
19 de noviembre 2013 . BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) ha anunciado que el Comité Asesor endocrinológicos y metabólicos Drogas (EMDAC) de la FDA de los EE.UU. votó a favor de la aprobación de Vimizim hacia el tratamiento de Morquio Síndrome (Mucopolisacaridosis tipo IVA / MPS IVA) .
Lleva mas de 20 años investigando este tipo de enfermedad y en 2008 la farmacéutica Vivendy anunció que iniciaría un ensayo clínico para principios de 2009 con la enzima del Dr. Tomatsu.
Casi al mismo tiempo la farmacéutica Biomarin estaba preparando un ensayo para comenzar en el primer trimestre de 2009.Pero desafortunadamente poco tiempo después Vivendy anunciaba que no iniciaría los ensayos clínicos junto con el Dr, Tomatsu por la gran inversión que se necesitaba; sin embargo Biomarin siguió adelante con los ensayos.
19 de noviembre 2013 . BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) ha anunciado que el Comité Asesor endocrinológicos y metabólicos Drogas (EMDAC) de la FDA de los EE.UU. votó a favor de la aprobación de Vimizim hacia el tratamiento de Morquio Síndrome (Mucopolisacaridosis tipo IVA / MPS IVA) .
Jean-Jacques Bienaimé, consejero delegado de BioMarin, comentó: “Estamos encantados de haber alcanzado este importante hito en nuestra misión de llevar la primera terapia aprobada para el tratamiento de pacientes de Morquio A. “Estoy muy contento con el resultado de la votación del panel de hoy y espero continuar trabajando con la FDA para llevar esta terapia muy necesaria para estos pacientes “.
Se trata del fármaco Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático en investigación para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de depósito lisosomal síndrome de Morquio A una ultra rara enfermedad gravemente debilitante que afecta a unos 3.000 pacientes en el mundo desarrollado. La empresa informó que la FDA ha asignado 28 de febrero 2014 como Acto de la Cuota de Usuario del Medicamento de Prescripción fecha de acción para la realización de su examen de la solicitud de licencia biológica para Vimizim.
En marzo de 2015 la efectividad de Vimizim fue aprobada por la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS), se sigue en espera de que el Consejo de Salubridad General y los Institutos Nacionales de Salud adquieran el medicamento. Sabemos que sera un camino largo y difícil pero con ayuda de las asociaciones se conseguirá.
Hola Cinthya:
ResponderEliminarPues esperemos que este proyecto no se quede al aire, como muchos otros y, no sólo eso sino que mejore la calidad de vida de los beneficiados porque ya pedir propiamente "el milagrito" sería pedir demasiado... Saludos desde el corazón
Asi lo esperamos... Hasta el momento solo tres pacientes mexicanos han logrado que se les suministre el medicamento y con resultados excelentes.
ResponderEliminarUn abrazo